Erbkrankheit wird mit Spinraza behandelt

Bei einem Mädchen wurde im fünften Lebensmonat eine spinale Muskelatrophie Typ 1 diagnostiziert. Unbehandelt führt die schwere Erbkrankheit häufig in den ersten zwei Lebensjahren zum Tod. Die behandelnden Ärzte begannen im November 2019 eine Therapie mit dem zugelassenen Arzneimittel Spinraza, die bislang erfolgreich verläuft. Gleichwohl verlangten die Eltern des Mädchens eine Gentherapie mit Zolgensma, die sie für medizinisch überlegen halten. Die Krankenkasse lehnte den Antrag ab und verwies auf die – damals – noch fehlende Zulassung von Zolgensma. Ferner sei die Therapie auch nicht angezeigt, da die bisherige Behandlung erfolgreich sei und weitere Besserung verspreche.

Allein Behandlungswunsch der Eltern löst keine Zahlungspflicht aus

Das LSG hat die Rechtsauffassung der Krankenkasse im Ergebnis bestätigt. Zwar könnten die behandelnden Ärzte Zolgensma nunmehr im Rahmen ihrer Therapiefreiheit anwenden. Allerdings müsse eine solche Behandlung auch medizinisch erforderlich und ärztlich beabsichtigt sein. Die Eltern hätten jedoch keine Ärzte benannt, die Zolgensma auch einsetzen wollten. Ob dessen Wirksamkeit bei unvollständiger Studienlage tatsächlich überlegen sei, könne dabei offenbleiben. Denn die bisherige Behandlung mit Spinraza sei wirksam und künftig aussichtsreich. Der alleinige Behandlungswunsch der Eltern könne keine Grundlage für eine Zahlungspflicht der Krankenkasse sein.